编者按:2018年 12 月 8 日, “第26期卫生政策上海圆桌会议”在中欧陆家嘴国际金融研究院顺利举行。中美上海施贵宝公司药物经济学研究负责人唐智柳女士结合PD1市场准入过程分享一些思考。
由中欧卫生管理与政策主办的“卫生政策上海圆桌会议”历经6年,于2018年12月8日顺利举办第26期,本次会议以《病人用药,如何可及?》为题,引发热烈讨论,这也是本年度最后一期。
火爆现场PD1是现在医药炙热的领域,今年年底和明年年初有三个国产PD1上市,这个市场迅速变成一个红海,对患者而言也有了更多选择。中美上海施贵宝公司药物经济学研究负责人唐智柳女士结合PD1市场准入过程分享一些思考:
中美上海施贵宝公司药物经济学研究负责人唐智柳女士机构改革整合部门,国家谈判重视“价值”
从CFDA改革之后,新药上市速度越来越快。百时美施贵宝的O药2014年在全球上市,基本上只花了3~4年就已经在中国上市了,这得益于改革对整个PD1领域影响。
国家医疗保障局的成立让药品价值考量和价格谈判系统有了一定的统一,使体系变的更顺畅。在市场准入中,有关卫生技术评估相关的内容,我们很担心不同的部门要求递交不同的资料,每个要求可能也不一样,这对于药物开发者也是一个挑战,有很多不确定性的情况。价值谈判给药物开发者传递了越来越多的信息,整个谈判获得国家的认可,从关注价格更多到关注价值。对此,企业也需要思考:随着国家越来越把价值作为一个区分产品,或者区分药物的标准,企业如何在体现药物价格情况下同时体现整个价值很关键。
跨国药企顺应改革:以患者为中心
以患者为中心,我们要考量三方面:可行性、可支付性和公平性,最终实现让患者可以在正确的时间、正确的地点服用正确的药物。在我们企业内部是有几方面一起加强药物的市场准入。
1、开展中国/亚洲人群研究,致力于中国特有疾病药品的研发及注册
我们的O药之所以这么快上市关键取决于我们早期就投入精力,进行以中国人群为基础的临床实验,真正用中国的数据来证明在中国患者中的效果和生命质量。
2、加速药品进入医院及零售药店
现在很多药品先通过药店可以更快让病人可及,但实际上,对于肿瘤药,特别像需要注射的药,能够由医院采购使用,对患者来说是最安全的。因为作为一个大分子药物,说明书中规定了输液中需要有统计百分数的滤膜,为了让患者更好使用药物,我们在运送药品同时免费赠送输液管,但由于划归为器械,实际上不是所有药店都可以接受输液管,这就会带来一个挑战,另一方面,医院环节的药品准入也并不顺利。
3、启动PAP等患者援助、慈善计划
O药在中国上市时的价格实际上是美国的一半,与此同时,我们也在启动PAP等患者援助、慈善计划。
4、国家医保谈判及地方医 保准入机会突破
能够进入医保是对患者来说,增强可及性很重要的方式。
5、药品价值及卫生经济学证据产生及沟通
创新价值:2018年(今年)的诺贝生理学或医学奖分别由在免疫细胞的分子表面发现一种名为CTLA-4的蛋白,起到了“分子刹车”的作用的詹姆斯·艾利森和发现了T细胞抑制受体PD-1本庶佑,而PD-1抑制剂纳武利尤单抗的研发机制正与之密切相关。
临床价值:无论是国外的临床实验还是基于中国患者的临床实验均已证明,提高了对晚期非小细胞肺癌患者五年生存率,因为我们在临床实验中加入了卫生经济学的指标,也可以看到对中国患者生命质量的改善。
满足迫切的治疗需求:目前的适应症是用于不适用EGFR和ALK靶向药物的非小细胞肺癌(NSCLC)患者二线治疗。之所以要介绍适应症是基于我们在跟政府的沟通和讨论中,政府一直会有一个担心,由于适应症范围较大,覆盖目标人群众多,导致对医保资金的影响。虽然我们知道这样一个适应症治疗需求是非常大的,但是如何和政府更好的沟通,达到双赢,这是大家一直思考的问题。
中国首个免疫肿瘤药物的上市与挑战
回顾O药市场准入之路,2017年11月递交上市申请,2018年6月15日正式获批,2018年8月28日商业上市,它是首个在中国获批的IO瘤药物,在中国上市价格仅为美国的一半。当时定价出来的时候引起业内讨论,就公司来说,
第一, 我们希望响应政府号召;
第二, 我们希望这个情况作为case可以和政府做更多的探讨。
如果定价高,政府砍价高就变成负向循环。
在现在这样的情况下,我们还是遇到不少准入挑战:
1、医院正式进药难
2、适应症人群广
即使预算分析看起来是比较低的,数字全部是有依据的,最保守的情况和最乐观的情况都给出了范围,但是政府还是会有所担心,这个担心实际上在于他们知道这个药本身有脱伪效应,因为它的效果确切,在一些患者中可以带来长期的生存。另外,无论是K药、T药肯定会有很多适应症,不会是单适应症的药物,这对医保有很多影响。这是大家的挑战和矛盾,需要共同解决。
3、地方准入突破机会有限
创新药品未来准入:以价值为导向路径
在这种情况下,我们和政府的一个探索就是要建立创新药品“价值”评估机制,根据HTA国际经验参考,搭建综合价值评估框架(创新、 临床、药物经济、社会等价 值维度),形成透明化评估流程及评价方法。
我们还一直在探索创新医保准入路径,如可能性,风险分担的机制。去年,我们的丙肝新药和浙江身探索进行了一个按疗效付费的形式,但因为丙肝药物的疗效非常确切,基本上都是90%以上,所以操作相对简单。对于肿瘤药物,并且是多适应症的药物,是否也可以进行风险分担的机制仍需探索,让各方达成双赢或者三赢,让疗效确切而且效果很好的一类药物能够很好的很快的服务于中国患者。
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